Γονιδιακή θεραπεία «χαρίζει» φως σε τυφλούς

Η γονιδιακή θεραπεία, η οποία τα τελευταία χρόνια αμφισβητήθηκε όσο και υποστηρίχθηκε από πολλούς φαίνεται να αποφέρει αργά αλλά σταθερά καρπούς στην αντιμετώπιση ασθενειών που μέχρι χθες θεωρούσαμε ανίατες. Τελευταία, η νόσος συγγενούς αμαύρωσης αμφιβληστροειδούς χιτώνα η αλλιώς νόσος Leber δείχνει να νικιέται από τον άνθρωπο.

Η ομάδα των Αμερικανών ερευνητών, της οποίας ηγείται ο Dr. Jean Bennett κατάφερε μέσω ενός ιού να μεταφέρουν στο μάτι τριών ασθενών με τη νόσο ένα πλήρως λειτουργικό γονίδιο. Οι τρεις ασθενείς οι οποίοι είχαν υποβληθεί σε παρόμοια θεραπεία πριν από λίγα χρόνια άρχισαν να διακρίνουν φως και μάλιστα μια εκ των τριών είδε για πρώτη φορά όπως δήλωσε η ίδια το πρόσωπο των παιδιών της.

Η συγκεκριμένη νόσος βλάπτει τη λειτουργία του αμφιβληστροειδούς χιτώνα που βρίσκεται στο πίσω μέρος του ματιού μας. Η συγκεκριμένη φωτοευαίσθητη περιοχή καταγράφει τις εικόνες που βλέπουμε και τις μεταφέρει μέσω του οπτικού νεύρου στον οπτικό φλοιό του εγκεφάλου μας.

Η νόσος είναι συγγενής αφού εμφανίζεται είτε τη στιγμή της γέννησης είτε λίγους μήνες μετά. Αν αυτά τα αποτελέσματα επιβεβαιωθούν και με περισσότερους ασθενείς, η γονιδιακή θεραπεία θα έχει κερδίσει αρκετή από την εμπιστοσύνη της επιστημονικής κοινότητας και την ελπίδα των υπολοίπων.